Una colaboración internacional para acordar las mejores prácticas para SC

Transcripción:

[Miguel] Está bien. Bueno, gracias por la invitación a hablar. Siempre es un verdadero placer hablar directamente con los padres de personas que han sido afectadas por una afección porque es una oportunidad para mí de aprender de ustedes también.

Soy neurólogo pediátrico en el Evelina de Londres. Y no tengo ningún interés comercial en absoluto.

Mi principal proyecto de investigación que he estado realizando en los últimos años ha sido sobre la encefalitis autoinmune. Así que el trabajo sobre la corea de Sydenham ha sido una especie de proyecto paralelo, pero realmente interesante y fructífero.

Bien, desde la perspectiva médica, ¿cómo podemos brindar la mejor atención a los pacientes con corea de Sydenham? Necesitamos saber cuáles son las pruebas.

Entonces, esta pirámide es una especie de forma de visualizar los diferentes tipos de evidencia que podemos obtener de los estudios de investigación clínica.

Entonces, en el fondo tenemos estudios que aún pueden ser muy valiosos, estudios de laboratorio, pero no involucran a ningún ser humano. Por lo tanto, siempre debemos tener mucho cuidado al extrapolar los estudios en animales a los beneficios en humanos.

Y luego tenemos un montón de informes de casos, especialmente de enfermedades que ahora son bastante raras, como la corea de Sydenham. Tenemos muchos informes de casos en la literatura, pero en realidad se trata de evidencia anecdótica. Y luego están los estudios diseñados para comparar a niños con corea de Sydenham con controles sanos. Y luego, el estándar de oro para la investigación primaria son los ensayos controlados aleatorios en los que, para las pruebas y las intervenciones, asignamos al azar a los pacientes para que reciban la intervención o el control. Y realmente no hay muchos de esos en la corea de Sydenham. De hecho, son tres y fueron estudios pequeños.

Y luego, en la cima de la pirámide tenemos la investigación secundaria, que consiste en reunir diferentes aspectos de otros proyectos de investigación que se han realizado, para tratar de sintetizarlos en una guía o un resumen de muchos estudios, que podemos utilizar para informar nuestra práctica.

Como he dicho, hay muy pocos de estos en la corea de Sydenham. Tampoco hay muchos estudios observacionales bien diseñados. Hay bastantes informes de casos.

Entonces, en la primera parte de esta charla, mostraré algunos datos de cómo reunimos todas estas pequeñas series de casos e informes de casos para analizar a todos esos pacientes en conjunto.

Y luego, en la Parte 2, les daré una actualización sobre el progreso que estamos logrando al desarrollar una guía de consenso internacional, que reúne datos de ese metanálisis (un metanálisis es un análisis de muchos estudios previos y también de todos los la otra evidencia de alta calidad que tenemos) para tratar de producir una guía que ayude a los médicos a brindar la mejor atención a los pacientes con corea de Sydenham.

Bien, creo que las áreas de necesidad en la corea de Sydenham realmente son que algunos pacientes pueden recaer y no entendemos bien cuáles son los factores que determinan una recaída.

La mayoría de los pacientes se recuperan de la corea y tienen un buen resultado a largo plazo, pero hay un pequeño grupo que no lo hace y, nuevamente, no está tan claro qué determina a ese grupo.

Y existe un claro consenso en que los pacientes deben recibir antibióticos. Pero más allá de eso, no hay un consenso muy claro, y encontrará que diferentes médicos harán cosas diferentes en términos de cosas como los esteroides y qué tratamientos sintomáticos administrarían, los tratamientos que ayudan a aliviar los síntomas de la corea.

Entonces, para este estudio reunimos a muchas personas de todo el mundo, incluidas personas asociadas con la asociación de corea de Sydenham: Adrian y Emanuela.

Y esto fue finalmente publicado el mes pasado, y es de acceso abierto, por lo que puedes ir y lee este documento ¡Si quieres algo de material de lectura para conciliar el sueño! Pero les daré el resumen de este artículo.

Así que el objetivo era describir las características de la corea de Sydenham y qué tratamientos reciben los pacientes, y luego abordar específicamente algunas de esas preguntas que están sin resolver. Entonces, ¿qué factores están asociados con la duración de la corea en el primer episodio? ¿Qué factores están asociados con que los pacientes tengan una recaída?

Y qué factores están asociados con el resultado funcional, y particularmente un enfoque en los factores de tratamiento que determinan esas cosas.

Como dije, este es un estudio en el que recopilamos información que ya ha sido publicada en muchos, muchos artículos pequeños. Entonces hicimos nuestra búsqueda sistemática y encontramos 2207 artículos que eran potencialmente relevantes. Por eso se necesita mucha gente para trabajar en un estudio como este. Y lo dividimos todo entre nosotros, extrayendo los datos de esos papeles. Básicamente, lo que obtienes es una gran hoja de cálculo en la que tienes una fila por paciente. Por lo tanto, solo nos interesan los artículos que proporcionen datos individualizados de los pacientes.

Podría haber una serie en un artículo llamado “5 niños con corea de Sydenham” y han brindado muchos detalles sobre cada paciente, y luego los extraemos para convertirlos en 5 filas en nuestra hoja de cálculo, y luego las columnas son todas de los diferentes factores que nos interesan y los resultados.

Entonces, los resultados que nos interesan para este estudio son los pacientes que tuvieron una recaída y compararlos con los pacientes que no han tenido una recaída, y dos años de seguimiento se consideraron suficientes para eso.

Comparamos pacientes con un resultado a largo plazo bueno versus malo. Entonces, ese resultado a largo plazo fue a los seis meses o más desde el inicio de la carrera.

No es necesario conocer los detalles de esta puntuación de la escala de Rankin modificada, pero un buen resultado era esencialmente no tener síntomas o tener algunos síntomas menores que no impactan en absoluto en las actividades del niño. No hay discapacidad, no hay deterioro del desarrollo, no hay deterioro del comportamiento, aunque puede haber algunos hallazgos muy sutiles cuando un médico examina al paciente.

Y luego juntamos todo esto usando modelos multivariables. Así que estamos analizando los efectos independientes de muchos factores diferentes sobre estos resultados. Y el otro resultado fue la duración de la corea.

Por eso, no me detendré en esta diapositiva porque hablaré sobre algunos de los diferentes factores en las siguientes diapositivas. Pero analizamos muchas características clínicas diferentes y también muchos tratamientos diferentes para ver cuáles son sus efectos independientes en los resultados, después de controlar los efectos de los otros factores, para poder aislar el impacto de cada factor individual.

Resultados

Entonces terminamos en nuestra gran hoja de datos con mil quinientos pacientes.

Estos son pacientes que han sido reportados desde el siglo XIX con datos de pacientes individuales. Entonces, para la parte descriptiva, analizamos a todos estos pacientes, porque creo que es realmente interesante ver cuáles han sido las tendencias históricas. Aquí pueden ver en esta figura que vamos desde el siglo XIX hasta los pacientes más recientes. Puede ver que la edad de aparición de la corea de Sydenham realmente no ha cambiado.

El pico de aparición tiende a ser entre los 10 y 11 años.

Suele haber tenido siempre predominio femenino a lo largo de los años.

Pero, curiosamente, se puede ver aquí que lo que solía ser una enfermedad predominantemente febril (era en gran medida parte de una fiebre reumática aguda y fulminante, ahora ha pasado a convertirse en una enfermedad en la que la mayoría de los niños se presentan sin fiebre, y eso probablemente se relaciona con los antibióticos que ahora están disponibles.

Y luego aquí estamos viendo los tratamientos. Así que podemos ver la aparición masiva de antibióticos durante el siglo XX. Y ahora casi todos los pacientes reciben antibióticos.

Y luego, en diferentes décadas del siglo XX, otros tratamientos estarán disponibles y, más recientemente, otros enfoques para tratamientos inmunológicos. Por eso, además de los esteroides, la IGIV y el recambio plasmático se están volviendo cada vez más populares últimamente, aunque todavía son un número bastante reducido de pacientes.

Y luego aquí analizamos algunos de los diferentes resultados y los rastreamos a lo largo de las décadas. Curiosamente, la duración media de la corea en el primer episodio parece haberse alargado un poco en las últimas décadas.

Y eso es bastante desconcertante. Quizás se deba a un mayor reconocimiento. Quizás escuchar más a las familias cuando dicen que todavía hay corea, incluso si no estaba presente el día de la visita a la clínica.

Bien, para el resto de estos datos, solo les hablaré sobre los pacientes que tuvieron su aparición desde la Segunda Guerra Mundial porque en aquellos pacientes mucho mayores no estábamos tan seguros de cómo se informaron. Era una época bastante diferente, había diferentes investigaciones disponibles. Ahora solo estamos analizando a más de 1.000 pacientes que se presentaron después de la Segunda Guerra Mundial.

Y la mayoría de esos pacientes provienen en realidad de sólo cuatro países: Brasil, Turquía, Italia y Estados Unidos. Entonces, esto no refleja necesariamente los países donde la incidencia es más alta, pero es una combinación, y también, supongo, la probabilidad de que los médicos de esos países escriban artículos e informen sobre estos pacientes.

Y luego está esa distribución por edades. Entonces se puede ver que la distribución de edad máxima es entre los 10 y 12 años y eso realmente no ha cambiado mucho a lo largo de los años. Este es un artículo que desenterré de los archivos al tratar de encontrar pacientes para este estudio, en realidad del hospital al que estoy afiliado, Guys Hospital, desde hace 75 años. Y puedes ver esta distribución de edades en ese momento. Es sorprendentemente similar.

Características clínicas

Bien, entonces, ¿cuáles fueron las características que tenían estos pacientes en su primer episodio de corea de Sydenham? Así, aproximadamente la mitad de los pacientes habían informado síntomas de una infección antes de la corea de Sydenham.

90% fueron ingresados en el hospital. La duración media de la estancia hospitalaria es de 3 semanas.

Los síntomas más prevalentes fueron dificultad para caminar, dificultad para utilizar los brazos para manipular objetos y para alimentarse.

Síntomas psiquiátricos

Entonces, este gráfico de la derecha muestra los síntomas psiquiátricos reportados con mayor frecuencia.

Sabemos por la literatura anterior que estas son las cosas que se ven con más frecuencia, es decir, responsabilidad emocional, cambios de humor, ansiedad, irritabilidad, hiperactividad.

Sin embargo, no muchos pacientes fueron evaluados por especialistas en salud mental, algo que queremos fomentar en nuestras directrices, de las que hablaremos más adelante.

Deterioro del habla: la mayoría de los pacientes tienen problemas del habla.

Y una minoría más pequeña pero importante de pacientes, quizás incluso más gravemente afectada, la coordinación de la deglución, y algunos de ellos requirieron alimentación nasogástrica.

Me saltaré eso porque el enfoque principal de esto son los síntomas neurológicos.

Tratamiento

Por eso la mayoría de los pacientes reciben antibióticos.

Una cuarta parte de todos los pacientes en este análisis de medida recibieron tratamientos inmunológicos y, con diferencia, el más común fueron los esteroides, corticosteroides y prednisolona.

Esto fue observar lo que los médicos habían dicho sobre los tratamientos sintomáticos. Estos son los tratamientos que tratan directamente la corea en sí o los síntomas psiquiátricos. Aquí, en verde, para cada una de estas clases de medicamentos, se representan los médicos que dijeron que este medicamento funcionó para resolver este síntoma. En rojo, los médicos dijeron que no funcionó; y en gris, que no quedó claro para el médico o no quedó claro en ese informe.

Se informó que los bloqueadores de los canales de sodio (que en realidad son medicamentos para la epilepsia, como la carbamazepina) eran los más beneficiosos para el alivio de los síntomas.

Se informó que las benzodiazepinas, que es un medicamento que produce bastante sueño pero que puede calmar los movimientos anormales, son las menos efectivas.

Pero esto es muy subjetivo, simplemente se basa en que el médico diga lo que encontró para su paciente. Y luego esta es [una lista de] algunos de los efectos adversos. Obviamente, la otra cara de algunos de estos medicamentos es que pueden causar efectos secundarios, en particular algunos de los medicamentos antipsicóticos más antiguos: pueden ser muy efectivos para tratar los síntomas, pero pueden estar asociados con una alta tasa de efectos secundarios, en comparación con otros. a algunos de los medicamentos más benignos.

Duración del primer episodio

Bien, entonces uno de los principales resultados que nos interesaba era ¿cuánto dura la corea en el primer episodio? Entonces, este gráfico muestra en cada momento, de cero a 18 meses, qué proporción de pacientes todavía tienen corea. Y luego, volviendo a ese artículo anterior, se pueden ver algunas similitudes, pero también una diferencia: esta línea roja punteada muestra la duración promedio de la corea (donde se resolvió la corea del 50% de los pacientes). En total, son tres meses para todo este metanálisis, y eso es bastante similar para este artículo anterior.

Pero la diferencia que se puede ver es que hay alrededor de 15% de pacientes que todavía tienen corea a los 18 meses en esta cohorte más moderna; en la cohorte de mayor edad, parece ser muy raro que los pacientes todavía tengan síntomas incluso al año. Y nuevamente eso es bastante interesante. Y hasta qué punto se debe a un mayor reconocimiento, no está del todo claro.

Recaídas

Observamos cuántas recaídas tuvieron los pacientes. Así que la mayoría de los pacientes no recayeron. Un tercio tuvo recaídas, y en la mayoría de los casos sólo una. Era un número muy pequeño que tenía recaídas muy recurrentes. Una vez más, eso fue similar al mirar ese artículo más antiguo.

Seguimiento final

Y ahí estamos viendo el seguimiento final, lo que dijo el médico sobre la última visita ambulatoria y cómo le estaba yendo al paciente.

Y al paciente promedio le estaba yendo extremadamente bien y no tenía ningún síntoma ni signo en el examen. Y una minoría todavía tenía síntomas psiquiátricos de conducta o dificultades en la escuela. Creo que es casi seguro que esto es una subestimación porque si simplemente no se menciona en un informe, es bastante difícil saber si realmente lo evaluaron o no. Así que no pondría mucho énfasis en esa parte de los datos.

Factores de tratamiento

Bien, entonces lo principal que estábamos haciendo era juntar todos estos diferentes factores y tratar de determinar cuáles son importantes para estos diferentes resultados. Así que no voy a entrar demasiado en los detalles del modelo estadístico, pero solo les mostraré los resultados que fueron estadísticamente significativos.

Entonces, lo que encontramos fue que la inmunoterapia se asoció con una duración más corta de la corea.

Los pacientes con carditis tuvieron una duración ligeramente mayor de la corea en el primer episodio.

Este gráfico muestra algo similar. Entonces, la línea verde aquí es donde hemos recibido esteroides durante más de un mes y es la misma cifra que les mostré antes, qué proporción de los pacientes todavía tienen corea, por lo que pueden ver que hay un cambio muy significativo allí. Si administra un ciclo más prolongado de esteroides, la duración de la corea es más corta.

Factores de recaída

Luego analizamos los factores que predicen la recaída. Descubrimos que los factores de tratamiento que protegían contra la recaída eran los antibióticos, como era de esperar; esteroides; y también valproato de sodio, lo cual fue bastante sorprendente porque pensamos que el valproato de sodio es un tratamiento para la corea. Realmente no pensaríamos que esto influya en el curso a largo plazo de la enfermedad. Eso fue bastante interesante.

Así que investigamos la literatura sobre eso y es plausible. El valproato de sodio puede modificar la forma en que su ADN se convierte en proteínas, y no voy a explicar esto con mucho detalle, pero esto fue solo un estudio en el que aplicaron valproato de sodio a los glóbulos blancos de pacientes con lupus. que por supuesto es otra enfermedad inflamatoria neuropsiquiátrica. Y descubrieron que el valproato de sodio... las barras rojas aquí son el paciente... el valproato de sodio provocó un aumento de las células inmunitarias antiinflamatorias y una disminución de las células inmunitarias inflamatorias.

Extrapolando un poco aquí, es plausible que el valproato de sodio pueda estar modificando el sistema inmunológico de los pacientes a largo plazo para hacerlos menos propensos a sufrir una recaída. Ese fue un hallazgo interesante que no esperábamos ver.

Mal resultado funcional

Y finalmente, analizamos los predictores de un resultado funcional deficiente. Entonces eso se definió como seguir teniendo corea o síntomas psiquiátricos seis meses o más después del primer inicio de la enfermedad.

Y no encontramos ningún factor de tratamiento que fuera protector allí.

Y hubo algunos factores que se asociaron con el peor resultado, como una edad de inicio muy temprana, tener otras enfermedades inflamatorias además de la enfermedad de Sydenham y haber recibido intercambio de plasma (lo que probablemente solo habla de la gravedad de esos pacientes, en formas que no podemos capturar dentro del modelo).

Y la otra cosa que hay que mencionar aquí es que en realidad hay un número muy pequeño de pacientes que tuvieron ese mal resultado. Entonces eso limita el poder estadístico aquí.

Resumen de la evidencia

Bien, en resumen, de este estudio, antes de pasar a la guía que estamos desarrollando, encontramos que el tratamiento con inmunoterapia se asoció con una duración más corta de la corea. Los corticosteroides se asociaron con una duración más corta de la corea y también con menos posibilidades de sufrir una recaída a largo plazo.

Los antibióticos también protegieron contra una recaída; El valproato de sodio (sorprendentemente) también protegió contra una recaída a largo plazo.

Lo malo: el haloperidol se asoció con un aumento de las recaídas. Ahora bien, hay varias razones por las que esto podría ser así. Podría ser que los pacientes que recibieron haloperidol fueran diferentes de alguna manera... más graves de una manera que no hemos logrado capturar ni controlar. Podría ser que el haloperidol en realidad modifique las partes del cerebro que producen movimientos anormales. Es un poco difícil resolver eso basándose únicamente en estos datos.

 Y así lo bueno, lo malo y lo feo...

Lo feo es, por supuesto, que esto tiene limitaciones: son datos bastante “sucios”. Simplemente estamos extrayendo muchos datos de la literatura. Hay todo tipo de sesgos en las razones por las que los médicos informan de un caso particular. En realidad, podría ser un caso bastante inusual y por eso lo denunciaron. Pero estamos tratando de aprovechar al máximo esta gran cantidad de pacientes para obtener señales que no pudimos obtener en estudios más pequeños.

Directrices de consenso internacional

1. Entonces, en la segunda parte de la presentación, quería brindarles una actualización sobre cómo estamos progresando con nuestra guía de consenso internacional, que incluye resumir muchas fuentes diferentes de evidencia y también la opinión de expertos (clínicos que han manejado mucho de pacientes con enfermedad de Sydenham).

Este es el grupo de médicos y otros equipos de apoyo que participan en este estudio. Tenemos representación de todos los continentes excepto la Antártida. ¡Creo que no hay muchos Sydenham en la Antártida!

Entonces, los objetivos eran afirmar declaraciones clave sobre la historia y las características clínicas de la corea de Sydenham, y eso no es realmente controvertido, pero creo que es bueno tenerlo en un documento que se va a difundir entre personas con menos experiencia, para Proporcionar orientación sobre qué evaluaciones se deben realizar a los pacientes con corea de Sydenham: ¿quién debe participar en su atención? ¿Cómo se les debe dar seguimiento? Hacer recomendaciones claras sobre qué tratamientos se deben considerar en qué tipos de pacientes.

Y para identificar cosas que todavía no sabemos y que creemos que deberían enfatizarse en futuras investigaciones.

La forma en que hacemos esto se llama Proceso Delphi. Ese es simplemente el proceso mediante el cual se ofrecen muchas declaraciones para que todo este grupo las vote. Debe tener el acuerdo de al menos 75% del grupo para que esa declaración se incluya en la directriz final. Y hay múltiples iteraciones para refinar las declaraciones para optimizar el acuerdo entre todo el grupo.

Y lo que tenemos que hacer con esto es que hemos completado la reunión final ahora y simplemente la estamos convirtiendo en una guía. Así que tenemos un acuerdo sobre todas las declaraciones, quizás con algunos ajustes menores todavía pendientes.

Esta fue una pequeña captura de pantalla de esa reunión final, con algunas de las personas que están en esa reunión final. ¡Parece que Adrian tiene una cámara mucho mejor que los demás!

Bien, estas son todas las secciones en las que se organizan estas declaraciones. No voy a pasar por todo esto. Pensé en mencionar algunas cosas que pensé que podrían ser de mayor interés para ustedes como grupo.

Entonces, ¿quién debería participar en el cuidado de los niños con corea de Sydenham? Un pediatra o un neurólogo pediátrico.

Dijimos que los niños deberían ser evaluados por un cardiólogo o un pediatra con experiencia en cardiología.

Como mencioné antes, encontramos una tasa muy baja en la literatura de personas que realmente dicen que recibieron una evaluación de salud mental de sus pacientes. Y esa es una recomendación.

Y los niños deben ser examinados para detectar dificultades de aprendizaje, que sabemos que pueden ser parte de los síntomas persistentes después de la fase aguda.

Así que sólo les estoy mostrando declaraciones en las que todo el grupo ya estuvo de acuerdo.

Y luego deberían participar algunos de los profesionales de la salud aliados que recomendamos. Entonces, si hay problemas con el uso de las manos o con la movilidad, se necesitan equipos de terapia ocupacional, fisioterapia o rehabilitación.

Y estamos diciendo que los niños deben ser examinados para detectar problemas con la alimentación y la deglución y luego se debe involucrar a un terapeuta del habla y el lenguaje o un equipo de rehabilitación para apoyar eso.

Y nuevamente, los problemas con el habla y el lenguaje, obviamente los terapeutas del habla y el lenguaje son importantes.

Así que esperamos que sea realmente útil tener este tipo de declaraciones en la guía, porque entonces es algo que pueden mostrar a sus médicos locales para decirles, miren, en realidad existe un estándar de atención esperado a nivel internacional.

Que cuando haya preocupación por el habla, deberíamos tener la oportunidad de acudir a un logopeda, por ejemplo.

Estas son algunas de las diferentes escalas y herramientas de evaluación que recomendamos. Ya mencioné la puntuación de la escala de Rankin modificada. Es bastante tosco. Está bastante enfocado a la movilidad. Es más bien una herramienta de investigación. Por eso, también recomendamos algunas de las herramientas más detalladas que los médicos podrían utilizar para calificar los síntomas y monitorear la respuesta a los tratamientos.

Y sugerimos que las evaluaciones psiquiátricas y conductuales también deberían ser parte de la evaluación estándar de estos pacientes. Recomendamos que se utilice el diagnóstico psiquiátrico cuando sea apropiado, pero también teniendo en cuenta el hecho de que los síntomas en la fase aguda pueden resolverse y podría no ser apropiado dar un diagnóstico para síntomas que son transitorios.

Y recomendamos que vale la pena almacenar las grabaciones de vídeo con el consentimiento de la familia. Y eso, como neurólogo pediátrico, ha sido en realidad una de las tecnologías más transformadoras de las últimas décadas: poder ver videos familiares de cuáles son los movimientos. Entonces eso es realmente útil.

Recomendamos la evaluación cardiológica, en la cual no me voy a centrar, es claramente importante.

Bien, pensamos que sería útil recomendar investigaciones que sean útiles. También las investigaciones que no aportan mucho y no siempre es necesario hacerlas. Por lo tanto, el objetivo principal de las investigaciones es buscar evidencia de infección estreptocócica y descartar otras posibilidades de que un niño presente una nueva aparición de corea.

Estamos tratando de diseñar una directriz que será útil en los entornos del mundo en desarrollo, así como en los países con mejores recursos, y así reconocer que en los países donde hay una prevalencia muy alta de la corea de Sydenham (aún así, puede que no sea necesario hacer tantas investigaciones) que los niños en esos países tal vez no necesiten hacerse una resonancia magnética, por ejemplo.

Pero cuando se necesita una exploración, como sería el caso en el Reino Unido, se prefiere la resonancia magnética a la tomografía computarizada.

Mencionaríamos que algunos de estos otros tipos de imágenes de investigación no son necesarios de forma rutinaria.

Otras cosas que no creemos que sean necesarias de forma rutinaria en la corea de Sydenham, a menos que haya una razón para sospechar otro diagnóstico como encefalitis, serían la punción lumbar y las pruebas de anticuerpos. Por lo tanto, no es necesario hacer la lista completa de todas las investigaciones que es posible realizar. Puede hacer un diagnóstico positivo de corea de Sydenham sin todas estas investigaciones.

Por eso hemos hecho algunas declaraciones sobre cuál debería ser el enfoque general de la gestión. Entonces, el objetivo del tratamiento de la corea de Sydenham es regresar al funcionamiento, y el énfasis está en regresar al funcionamiento anterior u optimizar la calidad de vida dentro del funcionamiento que sea posible.

Estamos declarando que brindar información a la familia es una parte importante del tratamiento.

Y los problemas de conducta, los problemas psiquiátricos y los problemas en la escuela también son parte de la gama de cosas que deben gestionarse.

Y ya hemos cubierto la terapia del habla anteriormente.

Haremos esto con bastante rapidez porque los antibióticos no son en absoluto controvertidos para la corea de Sydenham, pero brindamos algunas pautas sobre qué tipos de antibióticos se pueden usar, en particular, en situaciones en las que hay alergia a los antibióticos, y Emanuela realmente ha sido liderando el grupo que ha estado brindando recomendaciones detalladas sobre esto, lo cual ha sido realmente útil.

Así que voy a saltarme eso, pero todo eso estará ahí en la guía como recurso, sí, en realidad hemos trabajado mucho en el lado de los antibióticos.

Y luego los tratamientos inmunológicos. Así que estamos tratando de lograr el acuerdo de todo este grupo, cuando diferentes personas tienen opiniones diferentes sobre esto. Por lo tanto, es posible que los pacientes con corea de Sydenham leve no necesiten esteroides, IGIV, etc. A los pacientes con corea de Sydenham moderada o peor que recomendamos se les deben ofrecer estos tratamientos. Es una discusión con la familia sobre los riesgos y beneficios.

Creo que hemos descubierto claramente en el metanálisis que es probable que los esteroides acorten la duración de ese primer episodio de corea, y que los esteroides también podrían proteger contra una futura recaída. Por lo tanto, los esteroides son la inmunoterapia de primera línea preferida, pero otras opciones incluyen IVIG y, con menor frecuencia, intercambio de plasma y otros tratamientos inmunológicos.

Y luego centrarse en esos tratamientos sintomáticos: el valproato de sodio, la carbamazepina, etc., podrían no ser necesarios para los niños con síntomas leves, pero deberían ofrecerse a todos los pacientes con síntomas moderados o peores.

El valproato de sodio es un tratamiento sintomático útil, pero también existen otros buenos tratamientos. La carbamazepina es otra buena. Existen algunas preocupaciones en torno al valporato de sodio en niños que se acercan a la edad reproductiva.

Los antipsicóticos más antiguos, si bien pueden ser eficaces en niños bien seleccionados, se asocian con más efectos secundarios.

Y también que puede que no sea necesario recurrir a los medicamentos y que se necesita un experto que ayude a evaluar al paciente, y que pueda realizar una intervención psicológica en lugar de los medicamentos o además de ellos.

1. Y luego, la última diapositiva antes de resumir, estas son algunas de las cosas que recomendamos que necesitan investigación futura, así que espero que esto sea algo útil si está presentando una solicitud para una pequeña subvención para un estudio de investigación. Se podría decir que en realidad esto se destacó en esta directriz internacional como algo necesario, que con suerte ayudaría a respaldar la realización de estos estudios de investigación.

Acabo de resaltar en negrita algunas de las cosas que provienen de la comunidad de padres, de Emanuela en particular. En realidad, puede resultar bastante difícil administrar estos antibióticos intramusculares y necesitamos más investigaciones para abordar cómo hacerlo y al mismo tiempo optimizar la comodidad y el cumplimiento.

Bien, para el metanálisis encontramos que estos tratamientos inmunológicos, en particular los corticosteroides, resuelven el primer episodio de corea más rápidamente, y los antibióticos, los esteroides y el valproato pueden proteger contra la recaída. Y lo publicamos el mes pasado y es de acceso abierto.

Pueden echar un vistazo a la guía de consenso cuando hayamos recopilado todos los votos de estas múltiples iteraciones cuando la haya consolidado en una guía, que con suerte debería estar disponible para fin de año.

Y gracias a todas las personas involucradas en eso.

[Nadine] ¿Alguna pregunta del grupo?

[Lisha] Hola, no estoy segura de si este es el tipo de pregunta que puedes responder, así que no te preocupes si no. Pero básicamente me diagnosticaron el año pasado, después de un período muy largo sin tener idea de lo que estaba pasando y el brote que tuve cuando tenía 15 años, que fue como el brote más grande que tuve, se relacionaba más con la corea de Sydenham y el tipo de síntomas que tiene la gente, mientras que antes de ese momento tuve muchas cosas diferentes, como cuando tenía diez años, me habían diagnosticado púrpura de Henoch Schonlein, pero creemos que debido al tiempo que duró, como 2 años, No fue necesariamente eso. Creen que hubo muchos diagnósticos erróneos cuando yo era más joven, por lo que el doctor Ubhi me diagnosticó el año pasado. Bueno, la pregunta es, ¿fue la corea de Sydenham? Básicamente, me diagnosticaron corea de Sydenham, pero el Dr. Ubhi, que me diagnosticó el año pasado, dijo que como tengo 22 años y no recibí tratamiento cuando era más joven, es muy poco probable que mejore. Y la forma en que estoy experimentando la vida ahora es que seré normal así durante unas semanas y luego tendré un brote enorme y perderé movilidad. Tendré un comportamiento regresivo e infantil y todos los demás síntomas y todo lo que conlleva.

Y lo tendré por un período de tiempo y luego me recuperaré muy, muy lentamente y luego tendré un par de semanas en las que soy bastante normal y puedo afrontar la vida. Y luego volveré a ir cuesta abajo. Así que lo mío no es como un gran brote y luego mejoro... Hay muchos, muchos altibajos.

No sé si puedas responder esto, pero ¿qué opinas? Aunque soy mucho mayor, ¿todavía es posible recibir tratamiento y ver un futuro mejor?

[Michael] Siempre es posible recibir tratamiento, seguro. La pregunta es qué tratamientos son apropiados y es probable que ayuden una vez que se ingresa a la fase más crónica.

No lo demostré en las declaraciones allí, pero creo que hubo acuerdo por parte de este grupo internacional de expertos en que una vez que hayan pasado aproximadamente dos años, probablemente los tratamientos inmunológicos no serán lo que realmente hará una diferencia. Pero todavía habrá tratamientos que sean realmente útiles.

Me imagino que Michael Morton podría opinar sobre esto como experto en psiquiatría, pero ya sabes, hay todo tipo de intervenciones que se pueden realizar para síntomas que son principalmente psiquiátricos, lo que no necesariamente significa drogas en absoluto, pero podría pasarlo. a él para que comente.

[Michael Morton] Sí, estoy de acuerdo en que es poco probable que la inmunoterapia consiga algo, pero tienes síntomas que van y vienen, por lo que buscaría una conversación, ya sea con un neurólogo o posiblemente con un neuropsiquiatra, un psiquiatra que entienda neurología. enfermedad, tal vez en un Hospital General, sobre la posibilidad de que uno u otro de los medicamentos puedan controlar los síntomas de la corea de Sydenham, y usted sabe, en mi opinión, que los medicamentos antiepilépticos son el tipo de medicamentos que a veces son bastante buenos para estabilizar condiciones fluctuantes. Pero quiero decir que está mal que haga más comentarios que ese porque no lo conozco, pero sin duda estaría presionando para una cita con un psiquiatra en un hospital o con un psiquiatra experto en neuropsiquiatría para darle algún consejo, un enlace. psiquiatra, cualquiera que trabaje en un Hospital General probablemente podría ser de ayuda.

[Nadine] Y yo simplemente agregaría a eso, tenga cuidado, debe ser un neuropsiquiatra, porque ahora hay muchos psiquiatras que trabajan en hospitales para equipos de crisis y servicios de crisis, por lo que necesita a alguien que tenga la experiencia que Michael describió allí. , en lugar de cualquier psiquiatra radicado en un hospital, porque algunos psiquiatras están ahí para un propósito de crisis y no necesariamente para neuropsiquiatría.

[Lisha] Gracias. Voy a ver a Adam Handel en julio en Oxford [Neurología Autoinmune], así que espero que, con lo que estás diciendo, esté en el camino correcto.

¿Y crees que también ayudarán con el lado del movimiento, como en las convulsiones y cosas así? ¿Todavía se puede ayudar con eso, si eso tiene sentido?

[Michael Eyre] Sí. Y Adam está muy bien posicionado como neurólogo para analizar este tipo de aspecto neuroinflamatorio. Sí. Perfecto.

[Lisha] Gracias.

[Sharon] Gracias. Eso fue muy interesante.

Miguel, me lo pregunto. Tengo algunas preguntas, pero comenzaré con ésta. ¿Hay alguna investigación o resultados sobre los efectos a largo plazo de tomar antibióticos? Mi hijo ahora tiene 7 u 8 años, le diagnosticaron enfermedad de Sydenham y nos dijeron que necesita tomar antibióticos hasta que tenga al menos 18 años, amoxicilina dos veces al día. (Moxipen, lo llamamos aquí), por lo que me pregunto qué efectos a largo plazo, si es que hay alguno, se derivan de eso.

[Michael] Sí, buena pregunta. Quiero decir, no es algo que haya investigado específicamente, pero hablando como un médico general, creo que lo principal que probablemente le preocuparía sería el efecto sobre el microbioma, como su salud intestinal. porque sabemos que los antibióticos pueden modificar eso. Eso es algo que puedes probar y encontrar optimizaciones dietéticas junto con los antibióticos. Creo que sabemos que una vez que los pacientes dejan de tomar antibióticos, eso tiende a normalizarse.

Así que no creo que haya ninguna evidencia de que eso se altere permanentemente y creo que cualquier efecto secundario teórico definitivamente tendrá menos impacto que el efecto muy conocido de la fiebre reumática en sí, así que creo que tienes razón en estar preocupado. y puedes investigar cosas como probióticos y cosas que pueden ayudar a tu microbioma intestinal.

[Sharon] También sé que cuando tomo antibióticos, tiendo a sentirme un poco somnoliento y cansado. No sé si soy solo yo; me preocupa mi hijo, que tomo esto con tanta frecuencia, si eso le afecta.

[Michael] Eso no es algo que haya visto nunca en pacientes que toman antibióticos profilácticos. Y los antibióticos que usamos para la profilaxis tienden a estar bastante bien seleccionados para ser de espectro estrecho, mientras que los antibióticos que toma cuando está enfermo, el médico probablemente le dará un espectro amplio, por lo que pueden tener efectos de mayor alcance. Entonces la amoxicilina tiene un espectro bastante estrecho.

[Sharon] Gracias.

[Nadine] Y creo que una cosa clave es seguir recordando por qué está tomando antibióticos. Así que sigue recordándote que está ahí por una razón y que no los estás administrando diariamente porque los médicos te lo dijeron. Debe recordar qué está tratando con el antibiótico y el motivo detrás de ello. Entonces, si equilibras esas escalas, los efectos secundarios y las preocupaciones a veces disminuyen, porque te das cuenta de que, en realidad, simplemente tomar algo para el intestino dentro de tu dieta es mucho menos restrictivo que no tener el antibiótico para tratar los síntomas. , así que recuerda por qué.

[Sharon] Sí, eso tiene sentido.

[Emanuela] Sí, quería agregar a eso, dosis de profilaxis ya que no son dosis para el tratamiento de infecciones. Por lo tanto, tienen menos impacto y es menos probable que tengan efectos secundarios con las dosis más bajas. Y además las penicilinas alteran menos la macrobiota que otros antibióticos.

Por lo que en general son bien tolerados.

[Adrian] Sí, pensé que Emanuela probablemente estaría diciendo las mismas cosas que yo. Por supuesto, Emanuela y yo, nuestros hijos hemos estado tomando estos antibióticos durante 10 años. Y (Emanuela puede decirlo por sí misma), pero mi hijo es un joven muy sano. Ahora tiene 15 años y, en general, es mucho más importante que no sufra una recaída en su enfermedad valvular o en sus movimientos anormales. Lo ha hecho absolutamente bien, si eso le sirve de tranquilidad, en el futuro durante los próximos 10 años.

[Nadine] Sólo quiero decir muchas gracias. Eso fue realmente interesante. Y no podemos esperar a la publicación final. Creo que realmente valdrá la pena y realmente hará algunos cambios significativos en el mundo de la atención y el tratamiento de la corea de Sydenham, que es para lo que se creó originalmente esta organización benéfica. Solo queríamos marcar una diferencia real en las experiencias que Andrew, Sam y algunos de nuestros otros padres tuvieron en el momento en que tuvimos el brote en Glasgow.

Así que gracias por venir hoy y por todo su arduo trabajo.